Sabia que...?

Em cada 10 000 substâncias que entram no processo de rastreio, apenas 20 vão para desenvolvimento pré-clínico. Dez substâncias seguem para ensaios clínicos, após o que apenas uma é bem sucedida e obtém aprovação.

Descobrir uma molécula

Como é que se começa

Um novo medicamento implica requisitos exigentes: não só necessita de ser altamente eficaz, como também tem de ser bem tolerado. Os factores que influenciam a toma de um medicamento, como o sabor no que respeita a medicamentos de administração oral, e a facilidade de administração também precisam de ser tidos em consideração.

Há vários modos de desenvolver uma nova substância activa. Uma substância natural pode ser isolada, produzida sinteticamente ou optimizada através de modificação química. Contudo, também é possível produzir uma substância activa de um modo completamente sintético e sem um modelo natural. A este tipo de molécula é dado o nome de molécula feita à medida (designer molecule).

Mas antes que um novo fármaco possa ser desenvolvido, é necessário identificar a doença que se pretende tratar. Os investigadores tentam identificar um “alvo”, uma molécula no corpo humano para a qual a substância activa possa ser direccionada a fim de influenciar o curso de uma doença. Este “alvo” poderá ser uma enzima ou um receptor. Uma vez definido o alvo, os investigadores podem começar a procurar uma substância adequada.

As bibliotecas de moléculas contêm frequentemente vários milhões de moléculas. Com a ajuda de robôs, pesquisam-se nestas bibliotecas substâncias potenciais nos designados rastreios de elevada produtividade (high-throughput screening). Estes rastreios fornecem indicações iniciais sobre a actividade ou as propriedades de uma substância. O número de moléculas que entram no rastreio é muito elevado, pois muitas delas são rejeitadas no processo como não adequadas. Estes testes são realizados “in vitro”, ou seja, com culturas de tecidos ou células sanguíneas. Cerca de 20 substâncias passam estes testes. Estas são então encaminhadas para desenvolvimento pré-clínico.